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治疗领域

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自身免疫性疾病

自身免疫性疾病(autoimmunity disease, AID)是机体自身免疫耐受机制失调或破坏,导致自身组织器官损伤或出现功能异常的免疫病理状态。自身免疫性疾病分为器官特异性自身免疫性疾病和非器官特异性自身免疫性疾病两类。

器官特异性自身免疫性疾病指患者病变通常只局限于具有某种自身抗原的特定器官,而极少累及其他组织器官的自身免疫性疾病,如多发性硬化症、 慢性溃疡性结肠炎、重症肌无力等。

非器官特异性自身免疫性疾病指机体针对多种自身抗原产生的病变,累及多个组织器官的病理性免疫反应,如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、干燥症等。

随着对自身免疫病病理机制的深入阐明和新药物靶点的发现,新型生物制剂在自身免疫性疾病中的应用得到迅速发展。生物制剂通过阻断炎症细胞因子或细胞表面分子而发挥治疗作用,如靶向IL-1、IL-6、TNF-α和IL-17的单克隆抗体等。

肿瘤

肿瘤是机体在各种致瘤因素的作用下,局部细胞在基因水平上对其生长的调控失去控制,导致细胞异常增生而形成的新生物。根据肿瘤生物学特性及其对机体危害程度的不同,可将其分为良性和恶性肿瘤两大类。在中国,恶性肿瘤是导致患者死亡的主要原因之一,其发病率和死亡率不断攀升,成为非常严重的公共健康问题。

肿瘤治疗一直是药物研发的热点领域,而生物药在其中扮演了重要的角色。肿瘤的生物靶向治疗是在细胞分子水平上,针对已经明确的靶点,来设计相应的治疗药物(抗体,CAR-T等),从而发挥抑制、杀伤肿瘤的作用。

与单一疗法或传统的联合疗法相比,双特异性抗体的双重靶标特性在提高抗肿瘤疗效方便有关键优势:(1)同时阻断在疾病发病中起主要作用的两个不同靶点或介质;(2)诱导细胞信号通路(例如增殖或炎症通路);(3)重新靶向以调节ADCC;(4)避免耐药进展和提高抗增殖效应;(5)将患者自身的细胞毒性T细胞与靶向癌细胞临时结合,从而激活细胞毒性T细胞以引起肿瘤裂解。

神经系统疾病

神经系统疾病是中枢和周围神经系统各类疾病的统称,包括癫痫、脑血管病、头痛症(如偏头痛)、神经变性疾病(如帕金森病、阿尔茨海默病)、神经免疫/感染疾病(如脑疟疾、脑膜炎及多发性硬化)、神经发育障碍(如自闭症谱系障碍、智力发育障碍)以及大脑和脊髓创伤性损伤等。

神经系统疾病是全球导致残疾的主要原因,也是全球导致死亡的第二大原因。全球范围内,以伤残调整寿命年(Disability Adjusted Life Year,DALY)的绝对数量来衡量的神经系统疾病负担不断增加,相应的预防、治疗、支持服务的需求也急剧增加,神经系统疾病越来越受世界关注。

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